日本小児リウマチ学会

会員各位

この度、当学会に開発企業のSobi社より全身型若年性特発性関節炎に対するアナキンラの治験促進への協力依頼がございましたので、お知らせ致します。

IL-1阻害薬であるアナキンラは、欧米を中心に全身型若年性特発性関節炎（sJIA）および成人発症スチル病（AOSD）の標準的な治療薬として承認されており、長年の使用実績も有しています。一方、本邦では未承認薬であり、現在、新規適応取得に向けて第III相試験が進行中です。しかしながら、本症は稀少疾患であり、症例登録が芳しくない状況が続いています。この度、会員の先生方には、治験対象として該当する可能性がある、sJIAと診断されたもしくは疑われる患者様のご紹介をお願いする次第です。

治験概要および主な参加基準の概略、治験実施中の医療機関を下記に記しましたのでご参照ください。患者様をご紹介頂く際は、先ずは各医療機関の治験責任医師にご連絡をお願いいたします。なお、本治験には下記以外にも選択基準・除外基準があり、ご紹介頂きました患者様が治験へ参加頂けない場合もございます。ご紹介の際は、患者様にその可能性も含めお伝え頂ければ幸いに存じます。海外においてsJIAの標準治療薬として位置付けられているアナキンラの本邦における適応取得は、大変重要な臨床的課題であると思われます。大変恐縮ではございますが、ご協力の程よろしくお願い申し上げます。

【治験概要】

■治験課題名

日本人のスチル病（SJIA及びAOSD）患者を対象としたアナキンラ皮下投与の有効性及び安全性を検討する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、第Ⅲ相試験

（治験実施計画書番号：Sobi.ANAKIN-303）

■治験目的

日本人のスチル病患者を対象としてアナキンラを1日1回 皮下注射した際の有効性及び安全性を示すこと

■試験デザイン

無作為化二重盲検期（2週間）→ アナキンラ実薬投与期（52週間）→ 安全フォローアップ （4週間）

■sJIA患者の主な参加基準

・生後8カ月以上、体重10 kg以上

・無作為化15ヵ月以内に改訂ILAR分類基準に従ってsJIAと診断されている

・以下の3つを伴う活動性疾患を有する。

- 活動性関節炎が１つ以上

- CRP >3.0 mg/dL

- 無作為化前1週間以内に、sJIAに起因する発熱（38.0℃以上）が少なくとも1回以上

・以下に該当する治療を受けていない

- IL-1阻害薬による治療

- 無作為化前4週間以内のグルココルチコイドの関節・筋肉・静脈内投与

- 無作為化前4週間以内の免疫グロブリンの静脈内投与

- 無作為化前8週間以内のTNF阻害薬（インフリキシマブ・アダリムマブ）

- 無作為化前12 週間以内の免疫抑制剤

- 無作為化前4 週間以内のトシリズマブ、又は無作為化前4 半減期以内のその他の免疫調整薬

・結核やその他ウイルス性または細菌性感染症の合併または疑いがない。

・重度の肝機能障害、腎機能障害、好中球減少症、血小板減少症を合併していない

・治験参加時にマクロファージ活性化症候群（疑いを含む）を認めない

■目標症例数

sJIA患者とAOSD患者　合計15例（うちsJIA 5例以上）

■登録期間

2024年5月末終了予定

【sJIA組入れ医療機関】（）内 = 治験責任医師

聖マリアンナ医科大学病院（山崎和子　先生）

東京医科歯科大学病院　（清水正樹　先生）

埼玉県立小児医療センター　（佐藤智　先生）

大阪医科薬科大学病院　（杉田侑子　先生）

久留米大学病院　（西小森隆太　先生

東京女子医科大学病院　（宮前多佳子　先生）

千葉県こども病院　（冨板美奈子　先生）

横浜市立大学附属病院　（伊藤秀一　先生）

令和5年9月8日

小児リウマチ学会　薬事委員会

委員長　伊藤秀一